2021-09-19 19:05:23
2021年见证了FDA批准的多款令人印象深刻的疗法，如果说有一件事是毫无疑问的，那就是疫情不会影响生物制药公司将自己的产品在该机构最后审批期限之前推向市场的能力。
在备受争议中Biogen阿尔茨海默病新药Aduhelm获得历史性加速批准。安进(219.38 2.02 0.93%)（AMGN.US）的Lumakras更是在其密切关注中获得FDA提前批准，这款药物是全球首个批准的针对曾被认为是“不可成药”KRAS突变的肺癌疗法。
但是这场竞赛还没有结束，根据eva luate Pharma数据，来自Argenx（ARGX.US）、UCB（UCBJY.US）、辉瑞(43.89 -0.58 -1.30%)（PFE.US）和罗氏（RHHBY.US）等公司的 4 款潜在重磅炸弹仍有希望在2021年底获得FDA批准上市。据eva luate估计，到2026年，这些药物的总销售额累计约为71亿美元。
eva luate年中报告中的另一款重磅炸弹为Ascendis Pharma的长效生长激素 lonapegsomatropin-tcgd，这款药物今年8月下旬获得FDA批准。商品名为Skytrofa，2026年的销售额预计将达到15亿美元。
对于其余的竞争者来说，获得FDA的批准并不是完全有把握。首先，辉瑞的abrocitinib（阿布昔替尼）可能面临更多阻碍，因为FDA在对Xeljanz（托法替布）进行调查后，对其他JAK抑制剂提出了新的安全警告。UCB的bimekizumab、罗氏的faricimab等候选药物即使获得批准，也将面临激烈竞争。
根据eva luate，以下为2021年FDA尚未做出的最具价值的审批决定：
接下来几个月FDA有望做出批准决定的药物中，最有市场前景的是Argenx公司的efgartigimod，用于治疗重症肌无力（gMG），gMG是一种导致肌肉功能丧失的自身免疫性疾病。FDA将在12月17日做出审批决定。
如果获得批准，efgartigimod将成为首个获得FDA批准的抗FcRn单抗。eva luate预计efgartigimod将在2026年为其带来30亿美元收入。这家比利时公司预计它将领先于重量级的FcRn竞争对手三年时间，如：强生(164.75 -0.47 -0.28%)收购的Momenta Pharmaceuticals、阿斯利康(55.56 0.00 0.00%)收购的Alexion Pharmaceuticals。
Efgartigimod旨在阻断免疫球蛋白G （IgG） 的保护受体FcRn。从而降低与几种自身免疫疾病有关的致病性IgG抗体。研究表明，与安慰剂相比，治疗第26周后efgartigimod能够更好地缓解症状，该项研究也是FcRn药物的首个积极III期结果。
此外，Argenx还试图扩展efgartigimod用于其他5个适应症，并在欧洲和日本递交治疗gMG的监管申请。
