2020-11-05 21:06:48
美国FDA官员周三表示，Biogen的实验性抗阿尔茨海默病药物阿杜卡奴抗体（aducanumab）显示出“确凿的有效性证据”。这一积极的评论直接令Biogen公司当天股价飙涨44%，市值增加近170亿美元至550亿美元。
FDA正在对Biogen的阿杜卡奴单抗进行审查，如果获批，这将是是数十年来美国首次批准抗阿尔茨海默病疗法。这种精神类疾病在美国就影响了570万人。
在Biogen的两项临床试验中，一项显示出了积极的结果，证明该药物可显著减缓认知功能的衰退；但另一项临床试验宣告失败。对此，FDA官员的审查人员表示，这项失败的临床试验无法反驳另一项“稳健和有说服力的”临床试验的结果。
FDA的审查人员在一份343页的报告中写道：“药品的申请人提供了支持批准这项药物的大量有效性证据。”
就在前几天，FDA刚把梅奥诊所（Mayo Clinic）临床神经病学家大卫·诺普曼（David Knopman）博士从外部专家顾问小组撤下，诺普曼博士参与了这项药物的临床试验，并且对该药物持批评声音。
周日《阿尔茨海默氏症和痴呆症》杂志上发表的一篇由诺普曼博士撰写的论文对阿杜卡奴单抗的有效性提出质疑。文章称：“阿杜卡奴单抗用于治疗阿尔茨海默氏病认知功能障碍的功效无法通过临床试验得出不同的结果。”
2013年诺贝尔生理学或医学奖得主兰迪·谢克曼（Randy Schekman）教授周四对第一财经记者表示：“去年Biogen宣布了临床试验的结果后，引发了很多争议，主要的担忧在于临床试验的结果是否具有统计学的意义。”
谢克曼教授近年来一直致力于开发包括帕金森疾病在内的神经系统的药物。他对第一财经记者说道，阿杜卡奴抗体在减缓认知功能衰退方面的功效还有待更大样本的数据进行统计学方面的验证，以消除目前的怀疑。
Biogen公司此前表示，临床数据显示阿杜卡奴抗体减缓了阿尔茨海默病患者记忆力，语言和执行功能的丧失。该药物靶向可在大脑中聚集的β-淀粉样蛋白（Aβ），此前几乎所有靶向β淀粉样蛋白的治疗策略在临床试验中全军覆没。
华尔街投行Evercore的分析师Umer Raffat在一份投资者报告中称，他并不认为Biogen的临床数据是高质量的，但他仍然相信该药物很可能会被批准。
